【遺伝子治療薬部門・ＰＩポリアミド事業について】

これまで、アンチセンスDNA、リボザイムなど、様々な遺伝子発現を抑制して

疾患の治療を行うことを目的とした遺伝子治療薬が開発、研究されてきましたが、

未だ実用化には至っていません。これには、様々な要因がありますが、

それのうちの一つに治療薬事態の安定性があげられます。

これまでの治療薬は核酸構造のものがほとんどであり、核酸は生体内に多く存在する分解酵素で

分解されるため、その生体内での安定性を著しく欠いていました。

そのため、投与しても標的臓器に到達するまでに多くの部分が分解されてしまい、

それを避けて標的臓器到達させるためにはウィルスベクターなどの担体を必要としますが、

実用化にはベクターの安全性の確立も必要であり、製品化には多くの障害が存在しています。


　これらの既存の遺伝子治療薬の問題点をふまえ、私どもは全く新しい遺伝子治療薬である

ＰＩポリアミドの開発に取り組んでいます。ＰＩポリアミドは、これまでの核酸遺伝子治療薬と同様に

遺伝子配列を認識し、特異的に結合し、その発現を抑制します。

そして、ＰＩポリアミドは様々な疾患の原因となっていることが明らかとなった

対象遺伝子に対して自由に設計することが可能です。


　さらに、ＰＩポリアミドは核酸構造を有さないため、生体内で安定であり、化学合成物質であるため、

構造を修復することも容易でより吸収しやすく、標的臓器に到達しやすい構造で合成することができます。

これらの特徴を持つＰＩポリアミドは、経口投与が可能な夢の遺伝子治療薬であるといえます。

私どもは、既にいくつもの疾患の原因遺伝子に対するＰＩポリアミドを設計、合成し、製品化に向けての

試験を行っています。ＰＩポリアミドが実用化されれば、医療の方向性を大きく変えるインパクトを与え、

様々な難知性の疾患に苦しむ方々に明るい光を当てることができるものと確信しております。



〜製品の一例〜

■ヒトＴＧＦ-β１に対するＰＩポリアミド

　　腎障害、冠動脈狭窄、皮膚瘢痕、肝硬変の遺伝子治療薬

■ラットＴＧＦ-β１に対するＰＩポリアミド

■ヒトＣＴＧＦに対するＰＩポリアミド

　　各種線維性疾患の遺伝子治療薬

■ヒトＬＯＸ−１に対するＰＩポリアミド

　　動脈硬化症、冠動脈粥状硬化症の遺伝子治療薬